Doença mortal infantil poderá ser tratada com o remédio ninguém esperava: o Viagra

Um medicamento amplamente conhecido por tratar disfunção erétil pode ganhar um uso completamente inesperado na medicina. Pesquisadores descobriram que o sildenafil — o princípio ativo do Viagra — pode ajudar a tratar a síndrome de Leigh, uma doença rara e frequentemente fatal que afeta principalmente crianças.

A descoberta surgiu a partir de um estudo conduzido por cientistas da Charité – Universitätsmedizin Berlin, em colaboração com diversas instituições europeias. Os resultados, publicados na revista científica Cell (link no primeiro parágrafo), indicam que o medicamento apresentou efeitos positivos em pacientes que sofrem com essa condição genética devastadora.

Uma doença rara e devastadora

A síndrome de Leigh é uma doença metabólica hereditária que afeta a produção de energia nas células. O problema ocorre nas mitocôndrias, estruturas responsáveis por gerar energia para o funcionamento do organismo. Como consequência, órgãos que exigem muita energia, especialmente o cérebro e os músculos, são os mais afetados.

Os sintomas podem surgir ainda na infância e incluem convulsões, fraqueza muscular, paralisia, dificuldades motoras e atrasos no desenvolvimento. Com o tempo, a doença costuma se agravar progressivamente e, infelizmente, muitas crianças não sobrevivem muitos anos após o diagnóstico. Atualmente, não existem medicamentos aprovados capazes de tratar diretamente a síndrome.

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Resultados surpreendentes com um remédio conhecido

Para encontrar possíveis tratamentos, os cientistas adotaram uma estratégia inovadora. Eles coletaram células da pele de pacientes e as transformaram em células-tronco capazes de se desenvolver em neurônios com os mesmos defeitos metabólicos da doença.

A partir daí, mais de 5.500 substâncias diferentes foram testadas para verificar se alguma poderia melhorar o funcionamento dessas células. Entre elas, o sildenafil se destacou como um candidato promissor.

Em testes laboratoriais, o medicamento melhorou a atividade elétrica dos neurônios e estimulou o crescimento de células nervosas. Resultados semelhantes foram observados em modelos animais, onde o fármaco também ajudou a melhorar o metabolismo energético e aumentou a sobrevivência.

Quando o tratamento foi administrado experimentalmente em seis pacientes, os pesquisadores observaram melhorias significativas em alguns casos. Houve relatos de aumento de força muscular, redução de convulsões e recuperação mais rápida após crises metabólicas graves.

Em um exemplo citado pelos cientistas, a distância que uma criança conseguia caminhar aumentou de cerca de 500 metros para 5 quilômetros após o tratamento.

Embora os resultados ainda sejam preliminares e precisem ser confirmados em estudos maiores, os pesquisadores já planejam ensaios clínicos mais amplos na Europa. Se os resultados se confirmarem, um medicamento famoso por um uso totalmente diferente poderá se tornar a primeira esperança real de tratamento para uma doença infantil extremamente rara e grave.